Nadcházející evropské volby a nedávný vývoj v oblasti vzácných onemocnění

Nedávný vývoj týkající se vzácných onemocnění na evropské úrovni připomněl, že paralelně s celosvětovou osvětovou kampaní Dne vzácných onemocnění, která poukazuje na to, co život se vzácnými onemocněními znamená, probíhá celá řada dlouhodobých advokačních aktivit, jejichž cílem jsou systémové změny a hlubší mezinárodní spolupráce.

Snaha zlepšit situaci současných (i budoucích) pacientů se vzácnými onemocněními (tedy diagnostiku, přístup k léčbě a péči, její kvalitu a bezpečnost, přístup k potřebným sociálním službám a další témata) má mnoho vrstev a vyžaduje spolupráci, politickou vůli a koordinaci. 

Pro letošní rok jsou klíčové volby do Evropského parlamentu, které proběhnou na začátku června a rozhodnou o tom, kdo bude formovat evropskou politiku příštích 5 let.

Pro letošní rok jsou klíčové volby do Evropského parlamentu, které proběhnou na začátku června a rozhodnou o tom, kdo bude formovat evropskou politiku příštích 5 let. Přinášíme vám shrnutí nejdůležitějších témat z této oblasti z posledních týdnů.

Diskuze v Evropském parlamentu na Den vzácných onemocnění

Na setkání podvýboru Evropského parlamentu pro veřejné zdraví (SANT) proběhla 29.2.2024 diskuze poslanců Evropského parlamentu a Evropské komise spolu s Yannem le Camem, výkonným ředitelem EURORDIS, a Danielle Drachmannovou, výkonnou ředitelkou Ketotic Hypoglycemia International. 

Yann le Cam zde představil kampaň Championing the Rare (#ActRare2024), která vyzývá kandidáty na poslance Evropského parlamentu, aby prosazovali vzácná onemocnění jako jednu z politických priorit. Připomněl důležitost vytvoření evropského akčního plánu pro vzácná onemocnění, který by navázal na dosavadní dlouholeté politické úsilí a díky němuž by se podařilo sjednotit roztříštěnost dosavadní péče a vytvořit systém, který by byl udržitelný do budoucna. Doplnil, že 23 členských států EU národní plány pro vzácná onemocnění už má a že během posledních tří předsednictví Radě EU byla vzácná onemocnění jednou z hlavních priorit (včetně českého předsednictví ve druhé polovině roku 2022). 

Nově představená kampaň formuluje 8 klíčových cílů:

• Vytvoření jednotného evropského politického rámce pro vzácná onemocnění, tedy komplexního evropský akční plánu, který by posílil stávající úsilí, doplnil měřitelné cíle a umožnil, aby členské státy postupovaly koordinovaně. 
• Včasná, rychlejší a přesnější diagnóza. Průměrná doba čekání na správnou diagnózu je dlouhých 5 let, což pro pacienty představuje psychickou, finanční a sociální zátěž. Je proto nutné posílit specializované sítě (například Evropské referenční sítě, ERN) a financovat výzkum inovativních diagnostických technologií. Dále podpořit sdílení informací a zlepšit odbornou přípravu zdravotnických pracovníků, kteří pacienty předávají specializovaným centrům. Zásadní je sjednocení novorozeneckého screeningu a péče o nediagnostikované pacienty.
• Integrované postupy zdravotní péče. Rozložení odborníků a odborných znalostí v EU je nerovnoměrné a bývá nazýváno “geografickou loterií”. Sdílení odborných znalostí se daří zlepšovat díky činnosti Evropských referenčních sítí (ERN), ty je však nutné plně integrovat do národních zdravotnických systémů a zajistit jejich financování. Na tuto problematiku se soustředí nedávno spuštěný evropský projekt Joint Action on Integrating the ERNs into National Healthcare Systems (JARDIN), jehož výstupem by měla být i konkrétní doporučení pro národní zdravotnické systémy.
• Včasný přístup k cenově dostupné a inovativní léčbě. Pouze pro 6 % vzácných onemocnění existuje léčba a mezi členskými státy jsou značné rozdíly v její dostupnosti. Je potřeba vytvořit model výzkumu a vývoje, který vychází z potřeb pacientů, zajistit přechod od vývoje léků k jejich distribuci, zlepšit spolupráci při tvorbě cen a zajistit přístup ke komplexní léčbě.
• Komplexní péče, která zohlední pacienta jako celek. Vzácná onemocnění zasahují do všech oblastí života, péče o pacienty se vzácným onemocněním tedy musí zahrnovat i psychosociální podporu, inkluzivní vzdělávání a podporu v zaměstnání. Proto je nutné posílit šíření osvědčených postupů multidisciplinární zdravotní péče a začlenit témata duševního zdraví do zdravotních politik.
• Inovativní výzkum a vývoj léků vedený potřebami pacientů. Problémem současné situace je nedostatečné financování, malé množství pacientů pro studie a roztříštěné registry. Proto je potřeba posílit partnerství v rámci programu Horizont Evropa, investovat do infrastruktury a podporovat efektivní využívání zdrojů.
• Optimalizace zdravotnických dat. Vytvoření bezpečného Evropského prostoru pro zdravotnická data (EHDS) by umožnilo posílení sdílení dat a výzkumné spolupráce, které by pak podpořilo inovace a zlepšilo péči o pacienty.
• Udržitelnost. Péče o pacienty se vzácnými onemocněními a vývoj jejich léčby by měly zohlednit také environmentální a socioekonomické dopady. Znamená to například podporu digitálního zdravotnictví a telemedicíny, rozšíření přístupu ke klinickým studiím a dodržování zásad etického výzkumu.

Do diskuse se zapojili poslanci Evropského parlamentu, kteří výzvu k vytvoření evropské strategie pro vzácná onemocnění podpořili. Podtrhli např. její přínos pro menší státy, výhody společného výzkumného rámce a zlepšení diagnostiky. Zmíněna byla také potřeba udržitelnosti zdravotní péče, snižování nerovností, sociálního začlenění a rovného přístupu ke zdravotním službám. Danielle Drachmannová shrnula, že je klíčové, aby se tato podpora promítla do konkrétních kroků, které budou mít pozitivní vliv na život pacientů.

Předběžná dohoda o Evropském prostoru pro zdravotní data (EHDS)

Rada EU a Evropský parlament vydaly 15.3.2024 předběžné nařízení, kterým se ustanovuje Evropský prostor pro zdravotní data (EHDS). Jeho cílem je usnadnit bezpečné sdílení a přístup ke zdravotním údajům, zlepšit zdravotní péči, výzkum a tvorbu politik. Důležitým tématem jednání bylo nalezení rovnováhy mezi ochranou osobních údajů pacientů a nutností sdílení údajů pro výzkum.

“Tato dohoda představuje významný legislativní krok vpřed, který poskytne 30 milionům lidí v Evropě, kteří se potýkají se vzácnými onemocněními, novou naději. Pro naši komunitu je sdílení zdravotních údajů zásadní, protože problémy zdravotní péče a výzkumu vzácných onemocnění jsou často umocněny geografickou rozptýleností a omezenou dostupností údajů,” uvedla Jelena Malinina z organizace EURORDIS.  

Podrobný rozhovor o EHDS s Kristýnou Královou ze Stálého zastoupení České republiky při EU si  můžete přečíst ve Zpravodaji ČAVO. 

Pozměňovací návrhy k farmaceutickým reformám EU

Výbor Evropského parlamentu pro životní prostředí, veřejné zdraví a bezpečnost potravin (ENVI) schválil 19. března 2024 klíčové pozměňovací návrhy reformy farmaceutické legislativy EU (tzv. farmaceutický balíček), jejichž cílem je zlepšit vývoj a dostupnost léčby vzácných onemocnění v celé EU. Tyto návrhy pak byly 9. dubna velkou většinou přijaty při hlasování na plenárním zasedání poslanců Evropského parlamentu, kteří také podpořili závazek vytvořit politický rámec EU pro vzácná onemocnění. Další legislativní kroky připadnou však až novému parlamentu, který se ustaví po červnových volbách.

Schválené pozměňovací návrhy zachovávají exkluzivitu na trhu pro všechny léčivé přípravky pro vzácná onemocnění na devět let, jak navrhovala Evropská komise. Zvyšují ji však na jedenáct let u onemocnění, kterým nejvíce chybí léčba. Změny zpřesňují definici “významného přínosu” a objasňují klasifikaci “vysoce neuspokojených zdravotních potřeb”. Program PRIME, který urychluje vývoj léčivých přípravků pro neuspokojené zdravotní potřeby, se nyní může vztahovat na všechny léčivé přípravky pro vzácná onemocnění. Dále je podpořen akademický výzkum a povinné zapojení pacientů do konzultací Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA), především při definování pokynů pro identifikaci neuspokojených zdravotních potřeb.

Pozměňovací návrhy dále apelují na vytvoření komplexního politického rámce pro vzácná onemocnění, úpravy v regulační ochraně údajů a zefektivnění procesů pro moderní terapie. Simone Boselli z organizace EURORDIS je přivítal: “Naše komunita od počátku těchto legislativních reforem neúnavně volala po tom, aby návrhy rozvíjely současný rámec, vzhledem k tomu, že 94 % vzácných onemocnění stále postrádá specifickou léčbu. Jsme přesvědčeni, že dnes přijaté návrhy představují důležitý moment při vytváření evropských politik v oblasti vzácných onemocnění a že byl učiněn významný krok k překlenutí propasti mezi rychlým vědeckým pokrokem a pomalejším rozvoje péče o pacienty.”

Podrobný rozhovor o farmaceutickém balíčku se Simonem Bosellim si  můžete přečíst ve Zpravodaji ČAVO. 

Tisková zpráva EURORDIS o diskusi v Evropském parlamentu (v angličtině) 

Webová stránka kampaně EURORDIS Championing for Rare (v angličtině)

Tisková zpráva EURORDIS o projektu JARDIN (v angličtině) 

Tisková zpráva EURORDIS o předběžné dohodě o EHDS (v angličtině) 

Rozhovor Zpravodaje ČAVO o EHDS s Kristýnou Královou ze Stálého zastoupení České republiky při EU (str. 5) 

Tisková zpráva EURORDIS k připravovanému farmaceutickému balíčku EU (v angličtině) 

Tisková zpráva EURORDIS o hlasování EP o farmaceutickém balíčku (v angličtině) 

Rozhovor Zpravodaje ČAVO o farmaceutickém balíčku EU se Simonem Bosellim z EURORDIS (str. 6)

Článek Zdravotnického deníku o hlasování EP o farmaceutickém balíčku