Poslanecká sněmovna schválila 14. září velkou novelu zákona o zdravotním pojištění a vzácná onemocnění tím pádem čekají dvě dlouho očekávané a zásadní změny – změní se způsob, jakým se dostávají k pacientům nové léky a kliniky, které se úspěšně zapojily do Evropských referenčních sítí dostanou statut vysoce specializovaných center pro vzácná onemocnění.
Přijaté změny otevírají možnosti rozvoje péče o pacienty se vzácným onemocněním. K tomu, aby se změny projevily v praxi – například tím, že se zlepší dostupnost péče, je ovšem zapotřebí, aby se zdařila jejich implementace.
Novela, kterou 14. září přijala sněmovna, ještě čeká na podpis prezidenta. Pak nabude platnosti a účinná bude od 1. ledna 2022.
Co se pro vzácná onemocnění změní od nového roku?
Nové léky na vzácná onemocnění (tzv. orphan drugs) se budou k pacientům dostávat jiným způsobem než doposud. V současnosti jsou nové léky této kategorie podávány pacientům v režimu výjimek, tzv. “na § 16”. Využívání §16 zákona o zdravotním pojištění novela omezuje a pro léky na vzácná onemocnění zavádí nový způsob jejich posuzování, resp. stanovení ceny a úhrady ve správním řízení.
Z hlediska pacientů je důležité, že se podstatně rozšiřují kritéria, která budou ve správním řízení posuzována. Čistě ekonomický přístup, který platí pro léky na častá onemocnění a ovšem byl uplatňován dosud i na léky na vzácná onemocnění, se snaží odpovědět na otázku: je posuzovaný lék lepší než dostupné terapie a odpovídá rozdíl v bezpečnosti a účinnosti rozdílu v cenách? Zároveň se posuzuje, jestli se cena léku vejde pod maximální stanovenou hranici (označovanou QALY). Léky na vzácná onemocnění těmto ekonomickým kritériím prakticky nikdy nevyhovovaly. Zároveň pro tato nová léčiva nejsou dostupná data ze studií ve stejném rozsahu, jak pro běžná onemocnění. Počty pacientů ve studiích, v nichž se prokazuje účinnost a bezpečnost nových preparátů, jsou menší a výsledky jsou tedy méně průkazné. Z těchto důvodů se pacientům dostávaly léky na vzácná onemocnění prakticky vždy v režimu výjimek. Nově jsou pro tato léčiva stanovena širší kritéria (viz níže).
Další podstatnou změnou je zapojení pacientských organizací a odborných společností do procesu hodnocení i do procesu rozhodování. K těmto tématům se ještě podrobněji vrátíme v budoucnosti, protože zapojení do procesu hodnocení a rozhodování bude poměrně náročné a vyžaduje především na straně pacientských organizací rozsáhlou přípravu.
Pokud jde o změny v oblasti péče, novela přiznává těm pracovištím, která jsou začleněna do Evropských referenčních sítí, status vysoce specializovaného centra a dává tak vzniknout síti vysoce specializovaných center pro vzácná onemocnění.
Změna statusu vybraných pracovišť je v jádru formální a nepřináší sama o sobě změny v péči, kterou pacienti dostávají. Mění se však postavení těchto klinik v rámci nemocnic i vzhledem ke zdravotním pojišťovnám, a je tím umožněno zlepšování péče a odpovídající alokace financí v budoucnosti. K tomu, aby se zásadně zlepšila dostupnost této vysoce specializované péče bude nyní zapotřebí především rozšíření kapacit nově vzniklých center.
Co se posuzuje v řízení o stanovení výše a podmínek úhrady se u léčivého přípravku určeného k léčbě vzácného onemocnění?
- jeho terapeutická účinnost a bezpečnost,
- závažnost onemocnění, k jehož léčbě je určen,
- jeho nahraditelnost jinými léčebnými postupy hrazenými z prostředků zdravotního pojištění,
- celospolečenský význam možnosti terapeutického ovlivnění onemocnění, k jehož léčbě je určen, a dopady léčby na systém zdravotního pojištění a sociálního zabezpečení,
- jeho prokazatelný přínos na zlepšení kvality života pacienta,
- reálné možnosti pro zajištění poskytování úspěšné a efektivní léčby v síti poskytovatelů zdravotních služeb,
- doporučené postupy odborných institucí a příslušných odborných společností,
- podmínky jeho úhrady z prostředků zdravotního pojištění navržené v žádosti, včetně případných smluv uzavřených držitelem rozhodnutí o registraci a zdravotními pojišťovnami omezujících dopad na prostředky zdravotního pojištění nebo upravujících sdílení rizik souvisejících s účinností tohoto léčivého přípravku v podmínkách klinické praxe,
- analýza nákladové efektivity, avšak bez zohlednění jejího výsledku v podobě poměru inkrementálních nákladů a přínosů, a
- předpokládaný dopad do rozpočtu zohledňující veřejný zájem
Viz odst. 3, § 39da, zákona č. 48/1997 Sb.
