V prosinci 2025 dosáhly instituce Evropské unie – Evropský parlament, Rada EU a Evropská komise – politické dohody o novém rámci farmaceutické legislativy, známém jako farmaceutický balíček (Pharma Package). Tento balíček představuje největší reformu pravidel pro léčivé přípravky v EU za více než dvě desetiletí. Změny pravidel se týkají léčivých přípravků jako celku, nicméně dopad na oblast vzácných onemocnění je významný.
Co změny přinášejí
Cílem nové legislativy je zlepšit dostupnost bezpečných, účinných a cenově dostupných léků pro pacienty v celé EU, podpořit inovace a zároveň posílit konkurenceschopnost evropského farmaceutického průmyslu. Reforma zavádí upravené pobídky pro vývoj nových léčiv, zrychlené schvalovací postupy a silnější záruky proti nedostatku léčiv na trzích.
Mezi hlavní změny patří:
- ochrana dat a tržní ochrana léčivého přípravku bude diferencovaná podle přínosu léku a postupu jeho výrobce (vyšší ochranu získají přípravky, které budou mít vyšší přínos pro pacienty a budou dostupné v celé EU, nejen v některých státech)
- nové pobídky pro vývoj léčiv pro vzácná onemocnění a pro vývoj nových antibiotik;
- zjednodušení regulačních procesů a silnější zapojení pacientů do rozhodovacích procesů Evropské lékové agentury (EMA);
- zlepšení mechanismů pro předcházení a reakci na nedostatky léčiv
Aktivní zapojení zástupců pacientů a podpora inovací
Jednání o farmaceutickém balíčku se zúčastnila také EURORDIS-Rare Diseases Europe, střešní organizace, která sdružuje pacientské organizace zaměřené na vzácná onemocnění po celé Evropě a jejímž členem je také ČAVO.
Mezi klíčové změny, které budou mít vliv na oblast vzácných onemocnění patří:
- vytvoření nové kategorie „breakthrough orphan medicinal products“ umožní delší ochranu a tím podpoří vývoj průlomových léčiv i pro velmi vzácná onemocnění
- zkrácení termínů pro posouzení léčiv EMA zajistí rychlejší přístup pacientů k novým terapiím;
- zástupci pacientů budou mít hlasovací právo ve výboru pro léčivé přípravky (Committee for Medicinal Products for Human Use – CHMP) Evropské lékové agentury – dosud měli pouze poradní roli
Dopady změn nebudou okamžité, ale projeví se v řádu let
Farmaceutický balíček nyní čeká na formální schválení Evropským parlamentem a Radou EU, a poté na zavedení do praxe. Na dohodnutých pravidlech by se však již nemělo nic měnit. Pro pacienty se vzácnými onemocněními a jejich rodiny bude mít tato legislativa dlouhodobý dopad – od rychlejšího přístupu k inovativní léčbě, přes větší zapojení zástupců pacientů do rozhodování, až po zlepšené fungování regulačních struktur na úrovni EU i jednotlivých členských států.
