„Rare Disease Moonshot“ je společnou iniciativou sedmi organizací zaměřenou na nejvzácnější a nejzávažnější onemocnění, pro které v současné době neexistují žádné možnosti léčby. Jedná se často o onemocnění postihující velice mladé pacienty. Vznik této iniciativy oznámily zakládající organizace na Evropském summitu o zdraví, který se uskutečnil v prosinci v Bruselu.
Smyslem této iniciativy je podporovat spolupráci mezi jednotlivými organizacemi tak, aby docházelo ke sdílení odborných znalostí a výzkum byl méně fragmentovaný. Iniciativa má podporovat vznik partnerství veřejného a soukromého sektoru, která budou mít následující cíle:
- posilování translačního výzkumu tak, aby se do vývoje dostávalo více léčiv
- optimalizaci klinických studií pro velmi malé populace pacientů a souvisejících regulací
- vytváření infrastruktury pro urychlení cesty k diagnóze a léčbě
Iniciativa „Moonshot“ si klade za cíl podpořit základní i translační výzkum zaměřený na oblasti, kde v současnosti žádný výzkum neprobíhá.
V poslední době přinesly inovace mnoho nových technologií. Zásadně se prohloubilo například poznání v oblasti genetiky a objevily se různé druhy genové terapie. Za posledních dvacet let bylo v Evropě schváleno celkem přes dvě stě nových léků pro vzácná onemocnění, které mohou pomoci více než šesti milionům pacientů v Evropě. Jenže potřeby jsou mnohonásobně vyšší.
Vzácných onemocnění je popsáno více než 6 000 a na 95 % z nich není lék. Výzkum vzácných onemocnění je totiž často velmi komplikovaný a zdroje, které se mu věnují, ať už lidské či finanční, jsou velice omezené. Partnerství veřejného a soukromého sektoru by měla napomoci soustředit omezené zdroje a zrychlit řešení vědeckých problémů tak, aby se pochopení nemocí prohlubovalo a nové léky vznikaly častěji.
“Řešení pro nejvzácnější onemocnění nemohou nalézt akademické instituce nebo průmysl samostatně. Je zapotřebí, aby se spojily soukromé i veřejné zdroje napříč Evropou a zaměřily se tam, kde je pacienti nejvíce potřebují,“ říká o iniciativě „Moonshot“ ředitel EURORDIS, Yann Le Cam.
Iniciativa „Rare Disease Moonshot“ staví na přesvědčení, že nedostatky ve vědeckém poznání a schopnostech převádět tyto poznatky do podoby terapií u vzácných onemocnění je efektivní řešit propojováním jednotlivých iniciativ a institucí tak, aby byly pokryty všechny fáze výzkumu až k použití léku u pacientů. To vyžaduje značné úsilí jak na úrovni koordinace i na úrovni financování. Nasměrování výzkumu do oblastí, kde jsou potřeby pacientů nejvyšší a kde žádný výzkum neprobíhá, má ovšem potenciál změnit osudy mnoha pacientů se vzácnými nemocemi.
Další zdroje informací:
- Zpráva EURORDIS o iniciativě
- Web iniciativy „Rare Disease Moonshot“
Partneři iniciativy:
- Critical Path Institute (C-Path)
- European Confederation of Pharmaceutical Entrepreneurs (EUCOPE), European Clinical Research Infrastructure Network (ECRIN)
- EuropaBio
- EURORDIS-Rare Diseases Europe
- European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA)
- European Infrastructure for Translational Medicine (EATRIS)
