Určení diagnózy do šesti měsíců od první návštěvy lékaře, lepší dostupnost péče pro všechny, efektivní využití dat, větší zapojení pacientů do výzkumu či propojení národních plánů a strategií, to jsou jen některá z doporučení výhledové studie Rare 2030, která byla po dvou letech dokončena.
Výhledová studie Rare 2030, iniciovaná Evropským parlamentem, koordinovaná evropskou pacientskou organizací Eurordis a spolufinancovaná Evropskou komisí, hledala odpověď na otázku „Jakou budoucnost chceme pro evropské pacienty se vzácným onemocněním?“ Studie vznikala dva roky a zapojily se do ní tisíce pacientů a více než dvě stovky odborníků. Letos v únoru byla finální doporučení prezentována na online odborné konferenci.
Výsledkem studie Rare 2030 je osm zásadních politických doporučení na Evropské i národní úrovni, která mají v příští dekádě napomoci tomu, aby se pro 30 milionů Evropanů trpících vzácným onemocněním zlepšila kvalita života i dostupná péče. Doporučení mají přispět ke vzniku nových politik pro vzácná onemocnění, které budou navazovat na stávající politické a legislativní procesy. Zároveň přinášejí větší zacílení na jednotlivé pacienty a jejich potřeby. Velkou roli budou do budoucna hrát již existující Evropské referenční sítě (ERN), které jsou klíčové pro propojení mezi státy i pacienty.
Pojďme se podívat blíže na jednotlivá doporučení:
1. Dlouhodobá a konzistentní integrace evropských i národních plánů a strategií
Měl by vzniknout nový evropský politický rámec pro vzácná onemocnění a do roku 2025 by každá členská země EU měla mít na tento rámec navázanou vlastní strategii pro vzácná onemocnění s dozorčím orgánem a samostatným ročním rozpočtem. Propojení by mělo usnadnit sdílení zkušeností a osvědčených postupů a umožnit rychlejší zavádění inovativních a efektivních přístupů v léčbě.
2. Včasnější, rychlejší a přesnější diagnóza
Jedním z nejambicióznějších doporučení je, aby do roku 2030 byl každý pacient s identifikovatelným vzácným onemocněním diagnostikován do šesti měsíců od vyhledání lékařské pomoci.
U pacientů, kteří trpí vzácným onemocněním, pro které v současnosti není diagnóza, je třeba strategičtější celosvětová spolupráce a sdílení dat i diagnostických platforem a infrastruktury. Samozřejmostí by měl být přístup k nejlepší možné péči a podpoře pro všechny, k čemuž napomůže i větší zapojení pacientů i států do Evropských referenčních sítí. Je také třeba zvyšovat povědomí o vzácných onemocněních u studentů medicíny a mezi všemi sociálními pracovníky a zdravotníky prvního kontaktu.
3. Přístup k vysoce kvalitní zdravotní péči pro všechny
Všichni pacienti se vzácnými onemocněními by měli mít přístup ke včasné diagnostice, a kvalitní léčbě a péči ať už ve svém kraji nebo státě, nebo v zahraničí, pokud kvalitní péče není dostupná lokálně. Pacienti by se měli snadno dostat ke správným informacím a péči, k čemuž by mělo napomoci i větší posílení Evropských referenčních sítí.
Každý stát by měl mít jasně definovanou cestu pro pacienty se vzácným onemocněním, včetně přechodu od pediatra k praktickému lékaři pro dospělé a jasných instrukcí jak a kdy využít Evropské referenční sítě.
4. Integrovaná péče zaměřená na pacienta
Do roku 2030 by se měla snížit o jednu třetinu úroveň psychické, sociální a ekonomické zátěže pacientů se vzácným onemocněním a jejich rodin.
Státy by měly alokovat více zdrojů na pokrytí nákladů na nefarmakologické terapie včetně preventivní, rehabilitační a paliativní péče.
Pro pacienty se vzácným onemocněním je také třeba zajistit přístup ke kvalitnímu vzdělání. Zabezpečit, že nebudou diskriminováni na trhu práce a budou mít podmínky, které jim umožní plnohodnotně pracovat – flexibilní pracovní úvazky a práce z domova, dostatek zdravotního volna, přizpůsobení pracovního místa potřebám pacienta.
5. Partnerství s pacienty
Pacienti se vzácným onemocněním by měli mít možnost se aktivně podílet na určování, jakým směrem se bude ubírat výzkum a vývoj, služby nebo zdravotní politiky. Pacienti, kteří mají zájem zapojit se do stávajících iniciativ a pacientských organizací, nebo si založit vlastní, by měli mít podporu. Důležitou roli by opět měly hrát Evropské referenční sítě, které budou napomáhat šíření osvěty i sdílení zdrojů a příkladů dobré praxe.
6. Inovativní výzkum a vývoj vedený potřebami pacientů
EU i jednotlivé státy by měly zvýšit dotace na výzkum a budovat podpůrnou infrastrukturu potřebnou k urychlení objevů i získávání znalostí a zlepšit sdílení dat. Zároveň je také třeba zlepšit pobídky pro realizování výzkumu v dosud opomíjených oblastech vzácných onemocnění. Národní strategie pro vzácná onemocnění by měly zahrnovat specifické cíle a plány na podporu výzkumu
7. Optimalizace dat, ze které budou mít prospěch pacienti i společnost
Veškeré informace o vzácných onemocněních by měly být systematicky sbírány a sdíleny napříč sektory i státy tak, aby se poznání vzácných onemocnění prohlubovalo. Jednou z priorit je zajistit, aby veškerá data byla kódována podle jednotné klasifikace Orphanetu. Většina pacientů se vzácným onemocněním by měla mít své zdravotní údaje integrované do společného evropského zdravotního a výzkumného datového ekosystému, jehož základem se stanou Evropské referenční sítě.
Veškerá získaná data ovšem musí být správně ochráněna a využívána v jasně stanoveném právním rámci.
8. Dostupná léčba pro všechny
Do roku 2030 by mělo vzniknout 1000 nových terapií, které by měly být 3 až 5 krát levnější než ty současné.
Je třeba podporovat inovace a spolupráci napříč zeměmi, aby se setřely rozdíly v dostupnosti péče. Dlouhodobým cílem je přilákat investice a posilovat pozici farmaceutického a biotechnologického průmyslu v Evropě a zároveň zlepšovat přístup k pacientovi.
Cílem těchto doporučení je, aby se vzácná onemocnění stala jedním z ústředních témat ve zdravotní péči a aby se efektivně využívaly inovace, které překotný technologický vývoj přináší. Zlepšení zacílení národních strategií a plánů pro vzácná onemocnění a zároveň propojení aktivit a sdílení dat léčebných center na evropské úrovni by mělo posloužit ke zlepšení péče pro pacienty se vzácnými onemocněními v ČR.
Nadcházející předsednictví České republiky Radě EU v druhé polovině roku 2022 ukáže, nakolik se vzácná onemocnění u nás dostanou do popředí zájmu.
Podrobné informace o celém projektu Rare 2030 naleznete na webové stránce www.rare2030.eu
Rare 2030 Recommendations – celé znění 8 doporučení v anglickém jazyce
