Jak se v příštím roce změní evropská legislativa pro léky na vzácná onemocnění

Na naprostou většinu vzácných onemocnění není lék. Dlouhou dobu ležela tato oblast mimo zájem farmaceutických firem, protože se investice v této oblasti jevily jako značně nejisté: výzkum a vývoj léků na vzácná onemocnění je náročnější a trh omezený. Tržní principy, které fungují v jiných oblastech vývoje léčiv dobře, u vzácných onemocnění nefungovaly. Proto Evropská unie přistoupila na počátku tisíciletí k regulaci. Byla přijata legislativa, která vytvořila systém závazků a pobídek, jež měly přivést investice do této oblasti. Nyní se připravuje jeho revize.

Na tom, že systém, jehož jádrem je nařízení č. 141/2000 o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění, splnil svůj účel, přivedl do této oblasti investice a vznikla řada nových léků, panuje shoda. Po dvaceti letech fungování jsou ovšem zřejmé i nedostatky tohoto systému.

Evropská organizace pro vzácná onemocnění EURORDIS připravila na sklonku letošního roku návrh, který se věnuje novelizaci tohoto nařízení. V tomto návrhu uznává významné přínosy stávající legislativy, tedy především investice do vývoje nových terapií. Zároveň však poukazuje na její nedostatky ve dvou oblastech. Především jde o velmi úzké zacílení výzkumu: mnohé oblasti, přestože právě v nich by byly výzkum a vývoj z hlediska pacientů velice zapotřebí, zůstávají zcela opomenuty. Druhým zásadním problémem, který EURORDIS popisuje, je dostupnost nových přípravků pro vzácná onemocnění – pro téměř čtvrtinu pacientů ve členských zemích EU nejsou nové léky dostupné.

„Usilujeme stále o to samé: získat více dostupných léků pro lidi se vzácnými onemocněními.“ (z návrhu EURORDIS k revizi nařízení o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění)

K podobným závěrům došla při hodnocení stávajícího stavu také Evropská komise. Jako další krok vypracovala komise hodnocení dopadů různých variant změn legislativy. Nyní se připravuje návrh znění revize této legislativy. To by mělo být publikováno v prvním čtvrtletí roku 2023.

Revize evropské legislativy pro léky na vzácná onemocnění probíhá společně s revizí nařízení o léčivých přípravcích pro pediatrické použití, jelikož se obě oblasti významně překrývají: mnohá onemocnění dětského věku jsou také vzácná. Revize také navazuje v širším kontextu na evropskou farmaceutickou strategii.

O čem se jedná a co by se mohlo změnit

Témata, o kterých se v současné době jedná, jsou velice široká a zásahy do stávající legislativy mohou přinést značné změny zavedeného systému. Níže vybíráme jen některé z nich.

Přečtete si: Black Pearl Awards 2024: výjimečné činy pro vzácnou komunitu

Definice léčivých přípravků pro vzácná onemocnění

Jedním z významných bodů diskuse je samotná definice přípravků pro vzácná onemocnění. Ta je dnes postavena na kritériu prevalence: za vzácné je považováno onemocnění, které se vyskytuje v méně než pěti případech z deseti tisíc. O tom, že by se mohlo toto kritérium změnit a došlo by tak ke zúžení celé oblasti vzácných onemocnění, se hovoří například v hodnocení legislativy ze strany Evropské komise. Složitější kritérium, zahrnující jak prevalenci, tak incidenci onemocnění, navrhuje EURORDIS. Smyslem obou změn je eliminovat situace, kdy se častá onemocnění uměle rozdělují na více vzácných onemocnění.

Definice nenaplněné medicínské potřeby

Vzhledem k tomu, že cílem změn je také nasměrování výzkumu do oblastí, kde je nejvíce zapotřebí, jeví se definice těchto potřeb jako nezbytná. Nepanuje však univerzální shoda na tom, jak tyto potřeby vymezit. EURORDIS proto místo přesné formulace v legislativě navrhuje definovat pouze proces, kterým se v jednotlivých případech k vymezení nenaplněné potřeby dojde. Posuzování by tedy bylo individuální a probíhalo by ve velice raných stadiích vývoje.

Pobídky pro vývoj

V rámci hodnocení stávající legislativy ze strany Evropské komise byla otevřena mimo jiné otázka, jestli pobídka v podobě desetileté exkluzivity na trhu by neměla být zkrácena. I v tomto případě navrhuje EURORDIS komplexnější přístup: odstupňování pobídek tak, aby odpovídaly potřebám a směrovaly výzkum do oblastí, v nichž neexistují pro pacienty žádné léky s tím, že výzkum v opomíjených oblastech by měl být ohodnocen delší exkluzivitou.

Návrh novelizace nařízení o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění a pro pediatrické využití by měl být zveřejněn Evropskou komisí na jaře příštího roku. Vzhledem k otevřeným tématům a různým postojům k jejich možnému řešení lze očekávat, že i další projednávání návrhu revize bude poměrně složité.